CRISPR bombeskall: Kinesisk forsker hevder å ha opprettet genredigerte tvillinger

Han Jankui fortalte The Associated Press at han utførte sitt eksperiment for å beskytte tvillingsøstrene mot HIV-infeksjon senere i livet.

Mark Schiefelbein / AP Photo

CRISPR bombeskall: Kinesisk forsker hevder å ha opprettet genredigerte tvillinger

Av Dennis NormileNov. 26, 2018, 13:10

HONG KONG, Kina -tampen av et internasjonalt toppmøte her om redigering av genom, har en kinesisk forsker sjokkert mange ved å hevde å ha forandret genomene til tvillingbabyjenter født denne måneden på en måte som vil videreføre modifikasjonen til kommende generasjoner. Forandringen er ment å gjøre barnas celler motstandsdyktige mot smitte av HIV, sier forskeren, He Jiankui fra det sørlige universitetet for vitenskap og teknologi i Shenzhen, Kina.

Påstanden - som ennå ikke skal rapporteres i en vitenskapelig artikkel - innledet en ildstorm av kritikk i dag, hvor noen forskere og bioetikere kalte verket "for tidlig", "etisk problematisk" og til og med "monstrøst". Det kinesiske samfunn for cellebiologi utstedte en uttalelse som kaller forskningen "et alvorlig brudd på den kinesiske regjeringens lover og regler og konsensus fra det kinesiske vitenskapelige samfunnet." Og He's universitet ga ut en uttalelse der den sa at den har satt i gang en undersøkelse av forskningen, som den sier "kan bryte akademisk etikk alvorlig og akademiske normer. ”

Andre forskere ba i mellomtiden om å se detaljer om eksperimentet og dets begrunnelse før dom ble avsagt.

Han fortalte The Associated Press (AP) at han endret embryoer for syv par under fruktbarhetsbehandlinger, med ett svangerskap hittil. I begge tilfeller ble faren smittet med HIV; mødrene var hiv-negative. Hans mål var å introdusere en sjelden, naturlig genetisk variasjon som gjør det vanskeligere for HIV å infisere dets favorittmål, hvite blodlegemer. Spesielt slettet Han et område av en reseptor på overflaten av hvite blodlegemer kjent som CCR5 ved å bruke den revolusjonerende genomredigeringsteknikken kalt CRISPR-Cas9.

I følge AP-rapporten prøvde han ikke å forhindre overføring av HIV fra farens sæd til embryoet, en høyst usannsynlig hendelse. Risikoen for overføring synker enda lavere når sædcellene vaskes før inseminasjon gjennom in vitro-befruktning, slik det skjedde her. Snarere sa han at han ønsket å beskytte babyene mot infeksjon senere i livet.

Det internasjonale toppmøtet om redigering av menneskelig genom begynner her tirsdag, og mange forskere, etikere og beslutningstakere som deltok på møtet, fikk først vite om Hans påstand gjennom medieoppslag. Arrangørene av konferansen fortalte reporterne på en orientering før forhåndsarrangementet at de ventet på ytterligere detaljer.

Forskere undersøker bruken av CRISPR-Cas9 som behandling for mange genetiske sykdommer, for eksempel muskeldystrofi og sigdcelleanemi. En langvarig studie på HIV-infiserte voksne har forkrøplet CCR5 med en annen genomredigeringsteknologi, og en lignende studie er i gang i Kina med CRISPR. Men disse tilfellene involverte genredigering av såkalte somatiske celler som ikke blir gitt videre til pasientens barn. Etter sigende gikk han et skritt videre, og endret genomet i tidlig stadium av embryoer, noe som ville påvirke sædceller og egg - kimlinjen - og gjøre forandringen arvelig. Slikt arbeid er effektivt sperret i USA og mange andre land. Hvorvidt det passer innenfor Kinas reguleringsmiljø er ikke klart.

Han skal etter planen tale på toppmøtet om genredigering onsdag, men arrangørene var usikre på om han planla å diskutere eksperimentet sitt. Han la en serie videoer på YouTube for å rettferdiggjøre eksperimentet og forklare hvordan det ble gjort. Han inviterte også seerne til å sende kommentarer til laboratoriet hans og til de to babyene, som het Lula og Nana.

Likevel sier mange forskere at eksperimentet var for tidlig og at de potensielle fordelene ikke er verdt risikoen. "Det underliggende formålet med å gjøre eksperimentet var tydeligvis å vise at de kunne gjøre genredigering på et embryo, men formålet med det involverte partiet gir ingen mening, " sier Anthony Fauci, en HIV / AIDS-forsker som leder US National Institute of Allergy and Infectious Diseases in Bethesda, Maryland. "Det er så mange måter å tilstrekkelig, effektivt og definitivt beskytte deg mot HIV at tanken på å redigere genene til et embryo for å få en effekt som du lett kan gjøre på så mange andre måter i mitt sinn er uetisk."

Pablo Tebas, en klinisk forsker ved University of Pennsylvania som ledet en liten studie som forkrøplet CCR5 hos HIV-infiserte voksne ved å bruke det som er kjent som sinkfingerteknologi, fordømte på lignende måte embryoendringen. "Eksperimentet er ikke medisinsk rettferdiggjort, " sa Tebas, som bemerket at CCR5-mutanter ikke er godartede, ettersom folk er mer utsatt for alvorlige konsekvenser av West Nile-infeksjoner. "Forhåpentligvis har ikke disse barna helseplager, " sier han.

"Genredigering i seg selv er eksperimentell og er fremdeles assosiert med mutasjoner utenfor målet, og som kan forårsake genetiske problemer tidlig og senere i livet, inkludert utvikling av kreft, " sa Julian Savulescu, en etiker ved University of Oxford i Storbritannia, i en uttalelse som ble gitt ut i dag av UK Science Media Center. "Dette eksperimentet utsetter sunne, normale barn for risiko for genredigering uten virkelig nødvendig fordel, " sier han. Sarah Chan, en bioetiker ved University of Edinburgh, bekymrer seg for at den for tidlige bruken av genredigering før man vurderer sosiale aspekter ved arbeidet ”truer med å sette forholdet mellom vitenskap og samfunn i fare… og potensielt kan sette den globale utviklingen av verdifulle terapier tilbake etter år. "

CRISPR-pioner Jennifer Doudna ved University of California, Berkeley, bemerker at arbeidet ikke er publisert og oppfordret til forsiktighet i en uttalelse som ble utgitt i dag. Imidlertid, "Forutsatt at uavhengig analyse bekrefter i dag news news s nyheter, forsterker dette arbeidet det presserende behovet for å begrense bruken av genredigering i menneskelige embryoer til omgivelser der det foreligger et klart, umøtt medisinsk behov, og hvor ingen annen medisinsk tilnærming er en levedyktig som anbefalt av National Academy of Sciences, skrev Doudna.

Tilsynelatende i påvente av kritikken proklamerte han frimodig i en av disse videoene at gruppen hans har reflektert dypt om hvordan de kan hjelpe familier som risikerer genetiske sykdommer. Vi tror etikk er på vår side av historien, sier Han, som kaller begrepet designer babyer en epitel.

Richard Hynes, en kreftforsker ved Massachusetts Institute of Technology i Cambridge som var styreleder for National Academies of Sciences, Engineering and Medicine, som Doudna refererte til, sier det la ut strengende betingelser som bør oppfylles før du gjennomførte genomredigering: Det måtte være et alvorlig, umettet medisinsk behov; innsatsen skal overvåkes godt og med tilstrekkelig oppfølging; og det måtte informeres samtykke fra foreldrene.

Han legger til at Storbritannias Nuffield Council on Bioethicss rapport om redigering av menneskelig genom, utgitt i juli, nådde lignende konklusjoner. Alle disse spørsmålene må settes på når vi hører hva han har gjort, sier H ns. Alta Charo, en bioetiker ved University of Wisconsin i Madison, bemerker at National Academies-rapporten nevner CCR5 som et potensielt mål for genredigering. Hvorvidt det nåværende eksperimentet er berettiget kommer ned til en risiko-fordel-analyse, sier hun.

Med rapportering av Jon Cohen.